De flesta personer med förhöjt kolesterolvärde har det sannolikt genom en kombination av arv och levnadsvanor. Men för drygt 0,3 procent av befolkningen är det en uttalat ärftlig sjukdom. Den kallas familjär hyperkolesterolemi och förkortas FH. Förhöjda halter redan från födseln Cirka 33 svenskar beräknas ha FH, men det är endast cirka 2 som har fått en diagnos och för många kan en hjärtinfarkt redan i årsåldern vara det första tecknet på FH. Sjukdomen är resultatet av olika genetiska defekter som gör att den drabbade har förhöjda halter av LDL-kolesterol i blodet redan från födseln. Kraftigt ökad risk för hjärtsjukdom Personer med FH har en mycket kraftigt förhöjd risk att redan i unga år insjukna i kranskärlssjukdom, det vill säga kärlkramp och hjärtinfarkt. Om de dessutom har andra kända riskfaktorer för hjärt-kärlsjukdom ökar risken ytterligare.
Det finns även tydliga belägg för att målblodtryck uppnås snabbare när två läkemedel sätts in redan vid behandlingsstart. Publicerat Vid bedömning av kardiovaskulär risk bör man i första hand titta på den totala risken och inte bara på individuella riskfaktorer som till exempel lipider och blodtryck. Nyare lipidstudier Ett flertal metaanalyser av randomiserade studier har visat att sänkning av LDL-kolesterol medför färre hjärt-kärlhändelser. Thomas Kahan, professor och överläkare vid Kardiovaskulära riskmottagningen, Hjärtkliniken, Danderyds sjukhus, visar under sin föreläsning på Kloka listan forum att evidensen för att sänka LDL till under 1,4 har stärkts av nyare studier med PCSK9-hämmare. I Odysseys-studien Jukema JW et al randomiserades 18 patienter som hade koronar hjärtsjukdom och behandlades med statin, till subkutan injektion med alirocumab Praluent en gång var e dag eller till placebo. Studien visade att patienter som bara hade haft hjärtinfarkt hade en liten men signifikant riskminskning av alirocumab, medan de som hade ateroskleros i två eller tre kärlområden — kranskärl, cerebrala kärl och perifera kärl — hade en succesivt kraftigare riskminskning. Nyare blodtryckstudier Ett flertal nyare metaanalyser av studier där man randomiserat patienter med högt blodtryck till olika målblodtryck har visat att lägre blodtrycksmål medför färre hjärt-kärlhändelser oavsett komorbiditet och ålder.